往脑袋上打一针，有望彻底治愈帕金森综合征。这在顶尖生命科学家的实验室里已经不是梦，但要走上临床真正造福患者，中间最大的鸿沟也许不是“十年磨一剑”，而是数十亿元的持续投资。
新民晚报记者昨天从在上海举行的细胞与基因治疗产业化进展与项目融资路演对接会上获悉，上海正在全链条支持生物医药创新发展，强化投融资支持：作为上海三大先导产业母基金之一，规模为225亿元的生物医药产业母基金，将着力培育中长期投资者和耐心资本；设立100亿元的上海市生物医药产业并购基金，支持生物医药创新企业通过并购重组做大做强……
耐心资本，春意盎然
细胞与基因治疗作为生物医药领域的前沿方向，具有巨大的发展潜力。近年来，上海通过前瞻性体系化布局与全链条生态建设，在CGT领域实现创新策源能力、临床研究水平与产业发展能级的全面提升，持续巩固全国领先地位，并加速向国际一流水平迈进。
创立于2021年的上海跃赛生物, 正在相关新赛道上，将“一针治愈帕金森”的实验室成果推向临床。其创始人是，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究组长陈跃军博士。他主要从事谱系示踪新技术研发、人多能干细胞的神经分化、神经系统疾病的细胞治疗，并开发了能够在体外或体内分别进行高通量谱系示踪的新技术SISBAR和CREST。特别是，他带领团队解析了多巴胺能神经细胞分化的单细胞谱系，并在此基础上开发了更安全有效的帕金森病细胞治疗新策略，以及破解了帕金森病细胞治疗中移植细胞环路整合和作用的新机制，相关研究发表在Cell Stem Cell、Brain等权威学术期刊上。
为了让中国科学家原创的顶尖科研成果真正造福病患，跃赛生物一直致力于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物，在研管线覆盖帕金森病和其他神经退行性疾病。公司拥有自主研发的人多能干细胞创新技术平台，包括神经分化技术，SISBAR谱系示踪技术，干细胞基因编辑技术、GMP级别的人iPSCs构建。
今年2月，跃赛生物研发的自体iPSC衍生细胞药物获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为在中、美两国都获批进入临床研究阶段的iPSC来源帕金森病自体细胞治疗药物。“在这个创新药领域，我们处于国际第一梯队，有望给众多帕金森病患者带来福音。3月1日，首位临床受试患者已经在瑞金医院完成注射，未来两年我们计划完成一期至二期临床，并拿到相关批件。”跃赛生物商务副总王彦林说。
伴随着临床试验的深入推进，和相关安全数据和药物有效性分析的不断出炉，已经耗费两三亿投资的跃赛生物还需要持续不断的亿级资金。幸运的是，瞄准创新药的耐心资本在上海春意盎然、渐入佳境。“去年，我们已经拿到了石药国方基金的投资。”据了解，石药国方基金由国方创新与国内创新药龙头企业石药集团共同发起创立。而这只基金正是上海生物医药产业母基金的首批合作子基金之一。
去年7月，上海三大先导产业母基金正式发布，其中包括规模为225亿元的生物医药产业母基金。上海国投先导私募基金管理有限公司总经理温治指出，生物医药产业母基金已遴选出4只合作子基金。在细胞与基因治疗这条赛道上，母基金和子基金投资了26个项目，投资总额为23.04亿元，其中上海项目有15个。
全链条支持创新“尖峰”
业界人士分析，预计到2030年，全球细胞与基因治疗的产值将达到800亿美元。今年，中国细胞与基因治疗的产值将突破180亿元。作为生物医药前沿创新的科技“尖峰”，细胞与基因治疗备受科技金融关注。昨天，10家CGT领域上海企业亮相的创新路演，就吸引了上实资本、石药国方、礼来亚洲等近20家知名风险投资机构，上海天泽云泰等部分企业与投资机构达成初步合作意向。
为扶持这一潜力巨大的生物医药细分产业，上海市科委、市卫健委等部门近年来联合发布了促进细胞治疗、基因治疗科技创新与产业发展行动方案。随着上海生物医药产业母基金的成立，资本力量显著增强，将推动这个产业加速发展。温治表示，母基金将配合政府，发挥国有资本的引领作用，引导社会资本投早、投小、投长期、投硬科技，并通过直接投资、并购重组和产业孵化，打造投资赋能生态圈，构建细胞与基因治疗产业创新生态。
据上海市科委副主任朱启高介绍，上海正在全链条支持生物医药产业创新发展。在提升创新策源能力上，聚焦细胞与基因治疗等新赛道，借助人工智能赋能药物研发，支持人才项目，推动科研成果转化，加大创新药械研发资金支持。在为生物医药创新产业的长远发展注入耐心资本等源头活水的同时，临床研究资源的开发与松绑也是细胞与基因治疗从实验室走向临床应用的重要桥梁。
目前，上海正在大力建设临床研究基础设施，支持研究型医院建设，将布局超3000张示范性研究型病床，优化临床成果转化机制，缩短临床试验启动时间，并对接国际标准开展试验，支持国际多中心临床试验。市科委将积极探索“以投代评”“以赛代评”等新的项目支持机制，更好地支持生物医药创新项目研发和产业化。
